Promotie: Jaap Bakers
Titel proefschrift: Towards remote clinical outcome measurements in motor neuron disorders
Promotor: prof. dr. L.H. (Leonard) van den Berg, prof.dr. J.M.A. (Anne) Visser-Meily
Copromotoren: dr. J.A.J. (Anita) Beelen, dr. R.P.A. (Ruben) van Eijk
Wanneer: dinsdag 23 mei 16.15 – 17.15 uur
Locatie: Academiegebouw, Domplein 29, Utrecht
Samenvatting
Motorische zenuwziekten (motor neuron disorders) is een verzamelnaam voor een groep uiteenlopende neurologische aandoeningen die als overeenkomst hebben dat de zenuwen die de spieren aansturen beschadigd raken. Hierdoor treedt spierkrachtverlies en verlamming op, doorgaans zonder gevoelsstoornissen. Dit proefschrift richt op het meten van spierkracht, ademhalingsfunctie en functionele activiteiten bij twee motorische zenuwziekten waarvoor het Universitair Medisch Centrum Utrecht een landelijke expertisefunctie heeft:
ALS
Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is een agressieve en ongeneeslijke ziekte die gekenmerkt wordt door sterfte van motorische zenuwcellen in de hersenen, de hersenstam en het ruggenmerg. Daardoor leidt ALS tot snel progressieve zwakte en verlamming, ook van de ademhalingsspieren. Echter, bij iedere patiënt verloopt het patroon en de snelheid van spierkracht uitval anders. ALS kent mede hierdoor veel verschillende uitingsvormen waardoor de zorg complex is. De overlevingsduur verschilt ook sterk per persoon, maar is gemiddeld 3 tot 4 jaar na het ontstaan van de eerste symptomen, doorgaans ten gevolge van ademhalingsfalen.
MMN
Bij multifocale motorische neuropathie (MMN) raken de zenuwen die ontspringen uit het ruggenmerg en die naar de spieren lopen beschadigd. Ook deze zenuwschade wordt gekenmerkt door spierzwakte. Echter, het beloop van MMN is veel minder agressief en de ademhalingsspieren zijn niet betrokken. Ook bestaat er voor MMN een effectieve behandeling met immunoglobulines die via een infuus worden toegediend (IVIg). Hoewel IVIg de spierkracht van bijna alle patiënten met MMN verbetert, zijn de effecten van beperkte duur en kan blijvend spierkrachtverlies optreden.
Omdat de uitingsvormen tussen en binnen motorische zenuwziekten zeer uiteenlopend zijn is standaard zorg niet mogelijk. Ook binnen wetenschappelijk onderzoek is het lastig om patiënten met elkaar te vergelijken, waardoor de zoektocht naar nieuwe effectieve behandelingen wordt bemoeilijkt. Op dit moment worden metingen van motorische functies, zoals spierkracht en ademhalingsfunctie, standaard door een professional uitgevoerd in het ziekenhuis of behandelcentrum. Echter, voor patiënten met spierkrachtverlies is het zeer belastend om naar het ziekenhuis te komen. Tussen de bezoeken door worden zij niet gemeten waardoor ziektesymptomen vaak verlaat of niet opgemerkt worden. Als patiënten de mogelijkheid zouden hebben deze metingen zelfstandig, thuis uit te kunnen voeren zou een deel van die nadelen worden weggenomen. De vraag is echter of patiënten dit zelfstandig kunnen en willen uitvoeren en of de metingen van voldoende kwaliteit zijn. Daarom is het van belang om meer kennis te vergaren over goed gebruik van klinische uitkomstmaten (clinical outcome measurements), voor op maat gemaakte zorg en voor het meten van behandeleffecten in wetenschappelijke studies.
